اطلاعات دارویی تالیگروسراز آلفا

تالیگلوسراز آلفا از گلوکوسربروزیداز انسانی در دو اسید آمینه در پایانه N و تا 7 آمینو اسید در پایانه C متفاوت است. این آنزیم نوترکیب امکان هیدرولیز گلوکوسربروزیداز به گلوکز و سرامید که به طور طبیعی در افراد سالم رخ می دهد را فراهم می کند.

بیمار مبتلا به بیماری گوچر (گوشه) نوع 1 دارای کمبود طولانی مدت آنزیم گلوکوسربروزیداز است. تالیگلوسراز آلفا یک فرم اصلاح شده از گلوکوسربروزیداز است و با این کمبود آنزیمی مقابله می کند و باعث کاهش اندازه کبد و طحال و بهبود ترومبوسایتوپنی و آنمی می شود.

حجم توزیع: 7.3-11.7 لیتر

نیمه عمر: 18.9-28.7 دقیقه

کلیرانس سیستمیک: 20 لیتر در ساعت (برای دوز 60 واحد به ازای هر کیلوگرم وزن بدن)

بیماری گوچر (گوشه) نوع 1 , بیماری گوچر (گوشه) نوع 1 و 3

بزرگسالان

بیماری گوچر

ابتدا 60 واحد / کیلوگرم وریدی هر دو هفته

اطفال

بیماری گوچر

<4 سال: ایمنی و اثربخشی ثابت نشده است

≥ 4 سال: ابتدا 60 واحد / کیلوگرم وریدی هر دوهفته

سردرد , آنافیلاکسی , دردشکمی , استفراغ , واکنش های حساسیتی , گرگرفتگی , سرگیجه , کهیر , خارش , خستگی , درد مفاصل

واکنشهای حساسیت شدید جدی شامل آنافیلاکسی

- آنافیلاکسی گزارش شده است؛ اگر آنافیلاکسی رخ داد، فورا تزریق را قطع کنید و درمان مناسب را آغاز کنید

- واکنش های آلرژیک انفوزیون رایج هستند و شامل سردرد، درد قفسه سینه یا ناراحتی، ضعف، خستگی، کهیر، اریتم، افزایش فشار خون، کمردرد، درد مفاصل و گرگرفتگی هستند. اگر واکنش های آلرژیک با انفوزیون اتفاق افتاد، سرعت انفوزیون را کاهش دهید یا موقتا متوقف کنید؛ آنتی هیستامین ها و / یا ضدتب ممکن است تجویز شود؛ هنگام استفاده از تالیگروسراز آلفا، باید مراقبت های پزشکی در دسترس باشد؛ بیماران را تا مدت مناسبی پس از تجویز نظارت کنید؛ واکنش ها تا 3 ساعت پس از شروع انفوزیون رخ داده است

- خطرات و مزایای تجویز مجدد را در بیمارانی که واکنش شدید مرتبط با تالیگروسراز آلفا تجربه کرده اند را در نظر بگیرید. با احتیاط استفاده کنید پشتیبانی پزشکی مناسب باید به آسانی در دسترس باشد

- همانند سایر پروتئین های درمانی، ایجاد آنتی بادی های IgG ضد دارو (ADA) گزارش شده است (53٪)؛ رابطه وجود ADA با خطر بیشتر واکنش های انفوزیون یا ایمنی زایی مرتبط باشد، ناشناخته است

- بر بیمارانی که واکنش ایمنی به سایر روش های جایگزینی آنزیم داشته اند یا کسانی که به تالیگلوسراز آلفا تغییر کرده اند نظارت  کنید؛ اگر این بیماران در معرض خطر بیشتر واکنش های تزریق هستند یا نه، ناشناخته است

- سرگیجه و خستگی گزارش شده است احتیاط در برابر انجام کارهای خطرناکی که نیاز به هوشیاری دارند، از جمله رانندگی ماشین آلات سنگین انجام شود.

گروه B ( در این گروه از داروها، مطالعات بر روی حیوانات باردار نشانگر این بود که دارو خطری بر روی جنین ندارد، اما مطالعات کافی روی زنان باردار برای میزان خطر روی جنین در سه ماهه اول بارداری انجام نشده است.)

ایمیگلوسراز , ولاگلوسراز