اطلاعات دارویی آلگلوکوسیداز آلفا

● آلگلوکوزیداز آلفا یک درمان جایگزین آنزیم آلفا گلوکوزیداز اسید انسانی نوترکیب (rhGAA) است.

● این دارو شکل مصنوعی آنزیم اسید آلفا گلوکوزیداز (GAA) از دست رفته یا کمبود آن است.

● در بیماری پومپ، افراد دارای یک جهش ژنتیکی هستند که منجر به کاهش یا غیرعملکرد آنزیم GAA می شود که منجر به تجمع گلیکوژن در بافت های مختلف، به ویژه در عضلات و اندام ها می شود.

● فارماکودینامیک آلگلوکوزیداز آلفا حول توانایی آن برای عمل به عنوان آنزیم جایگزین برای آنزیم کمبود GAA در بیماری پومپ است.

● با بازیابی فعالیت GAA، آلگلوکوزیداز آلفا تجزیه گلیکوژن را در لیزوزوم سلول های آسیب دیده تسهیل می کند.

● این فرآیند تجمع گلیکوژن را به ویژه در سلول‌های عضلانی کاهش می‌دهد و اثرات مخرب ذخیره‌سازی گلیکوژن در بافت‌ها را کاهش می‌دهد که منجر به بهبود عملکرد عضلات و نتایج کلی بالینی در افراد مبتلا به بیماری پومپ می‌شود.

● به عنوان یک انفوزیون داخل وریدی، آلگلوکوزیداز آلفا مستقیماً وارد جریان خون می شود.

● سپس این دارو توسط سلول‌ها، به‌ویژه سلول‌های عضلانی جذب می‌شود و در آنجا به سمت لیزوزوم‌ها هدف قرار می‌گیرد.

● نیمه عمر حذف آلگلوکوزیداز آلفا از جریان خون نسبتاً کوتاه است و برای حفظ سطوح درمانی نیاز به تزریق منظم دارد.

● آلگلوکوزیداز آلفا برای درمان بیماری پومپ در کودکان و بزرگسالان توصیه می شود.

● بیماری پومپ یک اختلال ذخیره لیزوزومی است که با کمبود آنزیم اسید آلفا گلوکوزیداز (GAA) مشخص می شود.

● کمبود GAA منجر به تجمع گلیکوژن در بافت‌های مختلف، به‌ویژه در ماهیچه‌ها می‌شود که باعث ضعف پیشرونده، اختلال تنفسی و اختلال در عملکرد اندام‌ها می‌شود.

● آلگلوکوزیداز آلفا با تامین آنزیم GAA از دست رفته، درمان جایگزینی را ارائه می دهد، به تجزیه گلیکوژن و کاهش علائم و پیشرفت بیماری پومپ کمک می کند.

● دوز آلگلوکوزیداز آلفا بر اساس وزن فرد و شدت بیماری پومپ است.

● تحت نظارت یک پزشک در یک محیط بالینی به صورت داخل وریدی تجویز می شود.

● رژیم دوز معمولی شامل انفوزیون های منظم در فواصل زمانی خاص است که بسته به برنامه درمانی خاص که توسط پزشک تجویز می شود، می تواند از هر دو هفته تا یک هفته دیگر متغیر باشد.

● دوز و دفعات تجویز ممکن است بر اساس پاسخ بیمار به درمان و ارزیابی بالینی تنظیم شود.

● آلگلوکوزیداز آلفا به طور کلی به خوبی تحمل می شود و مشخصات ایمنی مطلوبی دارد.

● با این حال، در افرادی که دارای حساسیت مفرط شناخته شده یا واکنش آلرژیک شدید به دارو یا اجزای آن هستند، منع مصرف دارد.

● بیماران با سابقه واکنش شدید به آلگلوکوزیداز آلفا یا هر درمان جایگزین آنزیمی دیگر نباید این دارو را دریافت کنند.

● واکنش های مربوط به انفوزیون (مانند تب، لرز، بثورات پوستی، خارش)
● سردرد
● حالت تهوع
● درد یا ضعف عضلانی
● خستگی
● مشکلات تنفسی (مانند سرفه، مشکل در تنفس)

● هیچ تداخل دارویی قابل توجهی در ارتباط با آلگلوکوزیداز آلفا وجود ندارد.

● با این حال، اطلاع رسانی به پزشک در مورد تمام داروها، مکمل ها و محصولات گیاهی مورد استفاده ضروری است تا اطمینان حاصل شود که هیچ تداخل بالقوه ای وجود ندارد که ممکن است بر اثربخشی یا ایمنی آلگلوکوزیداز آلفا تأثیر بگذارد.

● آلگلوکوزیداز آلفا ممکن است باعث واکنش های آلرژیک شدید از جمله آنافیلاکسی شود که می تواند تهدید کننده زندگی باشد. پزشک باید آماده مدیریت سریع چنین واکنش هایی باشند.

● برخی از بیماران تحت درمان با آلگلوکوزیداز آلفا ممکن است آنتی‌بادی‌هایی علیه دارو ایجاد کنند که به طور بالقوه بر اثربخشی آن تأثیر می‌گذارد.

● نظارت منظم و ارزیابی بالینی برای اطمینان از پاسخ درمانی کافی ضروری است.

● اطلاعات محدودی در مورد استفاده از آلگلوکوزیداز آلفا در دوران بارداری وجود دارد.

● توصیه می شود قبل از تجویز دارو به افراد باردار، خطرات و مزایای بالقوه را در نظر بگیرید.

● تصمیم به استفاده از آلگلوکوزیداز آلفا در دوران بارداری باید با مشاوره با پزشک گرفته شود.

● ایمی گلوسیراز
● ایدورسولفاز
● آگالسیداز آلفا/بتا
● ولماناز آلفا